Haverá alguma droga para a doença celíaca? Os pesquisadores estão explorando novas maneiras de ajudar os pacientes com celíacos a evitar as conseqüências de ingestão acidental de glúten.

Key Takeaways

Atualmente, a única maneira de tratar a doença celíaca é evitar o glúten.

Mesmo pequenas quantidades de glúten podem causar dias de sintomas dolorosos para as pessoas que vivem com doença celíaca.

Várias drogas estão sendo testadas para ver se podem ajudar as pessoas celíacas que acidentalmente Comer mais glúten

Mais de dois milhões de americanos vivem com doença celíaca - um distúrbio digestivo auto-imune no qual comer glúten, uma combinação de proteínas comumente encontradas em produtos de trigo, ativa células do sistema imunológico que danificam o revestimento dos intestinos.

a uma dieta livre de glúten é atualmente o único tratamento disponível para a doença celíaca. No entanto, manter uma dieta 100% livre de glúten pode ser muito desafiadora.

Os desafios da vida sem glúten

Mesmo com as melhores intenções, viver sem glúten é muito mais fácil falar do que fazer.

Era quase impossível dizer quais alimentos “sem glúten” embalados satisfizeram suas alegações até o final do ano passado, quando a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA começou a aplicar diretrizes de rotulagem sem glúten. E é difícil garantir que você não consuma acidentalmente glúten em um restaurante ou em uma ocasião como um jantar bem-intencionado de um parente.

E para alguns, seguir uma dieta sem glúten não garante que eles se sintam Melhor. Uma pequena percentagem de pacientes celíacos (cerca de 2 a 5%) ainda apresenta sintomas.

De acordo com Alessio Fasano, MD, diretor do Centro de Pesquisa Celíaca do Massachusetts General Hospital em Boston, a dieta sem glúten está "longe de ser especialmente difícil ”, diz ele, para viajantes frequentes, estudantes dependentes de lanchonetes e pessoas com outras restrições alimentares devido a problemas de saúde como diabetes.

“ Não importa o quão cuidadoso você seja, há sempre momentos em que você precisa confiar em outras pessoas para mantê-lo saudável ”, diz Kristen Sweet, que foi diagnosticada com doença celíaca há cinco anos, aos 24 anos. Apesar de manter sua própria cozinha sem glúten, Sweet sabe que sempre estará em casa. risco de exposição, a menos que ela sacrifique sua vida social.

Como cientista treinada em genética, Sweet também está dolorosamente ciente da falta de drogas desenvolvidas especificamente para pacientes celíacos. Apesar de ficar livre de glúten é eficaz, um deslizamento pode significar dias de sintomas como dor abdominal, constipação e fadiga. “A questão é que, quando você fica 'glutado', não há solução. Não há nada que você possa tomar para diminuir o golpe ", diz ela.

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Além de uma dieta livre de glúten

Dr. Fasano diz que décadas de pesquisa estão começando a valer a pena com novos medicamentos projetados para ajudar pessoas com doença celíaca a ir além da manutenção de uma dieta sem glúten. Aqui estão quatro drogas agora em ensaios clínicos:

ALV003 (Alvine Pharmaceuticals)

Como funciona:

• ALV003 é uma combinação de duas enzimas que cortam o glúten antes que ele tenha a chance de ativar o sistema imunológico. Seria tomado antes ou durante a exposição potencial ao glúten. A evidência:
• Este medicamento foi testado mais recentemente em um ensaio clínico de fase 2, cujos resultados foram publicados em junho de 2014 na Gastroenterology. Durante o julgamento, 34 voluntários com doença celíaca ingeriram 2 gramas de glúten por dia durante seis semanas e metade deles também tomou ALV003. A droga impediu danos intestinais vistos em biópsias no final do julgamento. A Fase 2b, um ensaio de 12 semanas, está em andamento AN-PEP (DSM Food Specialties)

Como funciona:

• AN-PEP é outra enzima que, essencialmente, come glúten. Acredita-se que a AN-PEP funcione melhor quando tomada enquanto o glúten ainda está no seu estômago. A evidência:
• AN-PEP mostrou-se seguro em um pequeno estudo de 2013 publicado no World Journal of Gastroenterology. Para o estudo, 16 pessoas ingeriram 7 gramas de glúten por dia durante duas semanas e metade também ingeriu AN-PEP e metade tomou placebo. No entanto, o grupo que tomou um placebo não ficou doente o suficiente durante o curso do estudo para mostrar que a enzima teve algum efeito, então mais pesquisas terão que ser feitas. Acetato de Larazotida (Alba Therapeutics)

Obras:

• O acetato de larazotide bloqueia uma proteína que transporta pedaços de glúten através do intestino, onde células imunes podem vê-los. Fasano e seus colegas descobriram que esta proteína transportadora, chamada zonulina, é superproduzida por pacientes celíacos depois de comerem glúten. A evidência: O mais recente estudo sobre o acetato de larazotida, publicado em fevereiro de 2015 na Gastroenterologia, foi uma fase 2 julgamento de pacientes celíacos em uma dieta sem glúten. Os voluntários que tomaram o medicamento experimentaram menos dias com sintomas da doença durante o estudo de 12 semanas de duração.
• Nexvax2 (ImmusanT) Como funciona:

Muito parecido com um tiro de alergia, o Nexvax2 expõe o sistema imunológico ao glúten de uma maneira controlada, de modo que as células imunológicas que normalmente são ativadas sejam desativadas ou eliminadas.

• A evidência: Até o momento, apenas um estudo de fase 1 mostrando que o Nexvax2 é seguro foi concluído. Mais pesquisas estão sendo feitas para testar se é eficaz.
• De acordo com Sheila Crowe, MD, gastroenterologista da Escola de Medicina da Universidade da Califórnia, San Diego, a maioria dessas abordagens não substitui a dieta sem glúten. As enzimas, por exemplo, só podem deter os efeitos de alguns gramas de glúten de cada vez. A dieta média contém 10 a 50 gramas de glúten por dia. Para pessoas como Sweet, isso é absolutamente bom. "Eu não me importo de ser livre de glúten", diz ela. Ela só espera ter uma opção para aliviar o estresse de jantar fora ou comer a refeição caseira de um amigo

O Longo Caminho do Laboratório para a Farmácia

Todas as drogas mencionadas acima têm um longo caminho a percorrer antes estão disponíveis para compra. Em 30 de março, a FDA vai realizar um workshop para discutir quais resultados de testes clínicos são necessários para que uma nova droga celíaca seja aprovada. Por exemplo, alguns estudos registraram sintomas gastrointestinais, enquanto outros se concentraram no dano intestinal visto em biópsias. Marilyn Grunzweig Geller, diretora executiva da Celiac Disease Foundation, diz que espera que os novos padrões “abram as comportas” por mais tempo. empresas para fazer testes de drogas para a doença celíaca e trazer esperança para um tratamento para além da dieta sem glúten mais próxima da realidade.