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Raramente, ou nunca, o vírus da AIDS é considerado um salva-vidas. Mas o vírus que causou mais de 30 milhões de mortes pode ser responsável por salvar as vidas de seis crianças com doenças hereditárias graves: leucodistrofia metacromática e síndrome de Wiskott-Aldrich, de acordo com dois estudos clínicos do Instituto de Terapia Genética de San Raffaele Telethon (TIGET). ) em Milão, Itália, publicado na revista Science. “Pensamos no HIV como um vírus grave, mas no final do dia você pode usá-lo para fazer o que quiser”, disse Demetre Daskalakis, MD. diretor médico do programa ambulatorial de HIV do Hospital Mount Sinai, em Nova York, que não era afiliado ao estudo. “Se você seqüestra o HIV, e fornece um elemento genético em uma célula, você pode usar o mecanismo do HIV em seu benefício.”
Em 1996, cientistas italianos do TIGET começaram a explorar as possibilidades de manipular o vírus da AIDS para tratar o vírus. defeitos genéticos que causam leucodistrofia metacromática e síndrome de Wiskott-Aldrich. Anos de trabalho laboratorial bem-sucedido permitiram que a equipe de pesquisa testasse sua técnica em 16 pacientes: seis crianças com síndrome de Wiskott-Aldrich e 10 crianças com leucodistrofia metacromática.
Ambos os distúrbios ocorrem devido a deficiências proteicas. Quando a deficiência está no sistema nervoso, as crianças podem desenvolver leucodistrofia metacromática. Se a deficiência está no sistema imunológico, as crianças podem desenvolver a síndrome de Wiskott-Aldrich.
Esta nova técnica pega o vírus HIV e o reconstrói em um portador de um gene terapêutico criado pelo TIGET, que permite às células restaurar a proteína ausente. Partes úteis do vírus original do HIV são mantidas e combinadas com o gene terapêutico para formar uma vacina
"O HIV é um vetor realmente bom, uma máquina de engenharia genética e [esses pesquisadores] tiraram vantagem disso", disse Dr. Daskalakis “Eles aproveitaram o mecanismo e permitiram que ele os ajudasse.”
O vírus manipulado é combinado com células-tronco retiradas da medula óssea dos pacientes. Essas células-tronco modificadas, equipadas com o vírus HIV reconstruído, são então injetadas de volta na medula dos pacientes.
Uma vez lá dentro, as células-tronco são capazes de se reproduzir, criando mais células terapêuticas e se espalhando por todo o corpo. Este processo é suficiente para curar a síndrome de Wiskott-Aldrich, porque o distúrbio afeta diretamente as células sangüíneas tratadas pelas novas células-tronco.
No entanto, a leucodistrofia metacromática não é curada até que as células-tronco modificadas atinjam o cérebro, onde produzem ainda mais da proteína que os pacientes com essas doenças não possuem. Uma vez dentro do cérebro, as células-tronco modificadas também são capazes de transformar as células danificadas em células terapêuticas.
Os primeiros seis pacientes, três com cada distúrbio, mostraram benefícios significativos da terapia, de acordo com os dois estudos.
O Futuro do Trato de Desordens Genéticas
Pesquisadores estão confiantes neste procedimento como uma forma de tratar essas duas condições, mas ainda são necessárias mais pesquisas por causa da pequena amostra. No entanto, os cientistas do TIGET também esperam que este método de engenharia de células-tronco possa ter um uso ainda mais difundido no futuro.
"Até agora, nunca vimos uma maneira de projetar células-tronco usando terapia gênica tão eficaz e segura quanto um ", disse Eugenio Montini, PhD, que coordenou a análise molecular das células dos pacientes, em um comunicado de imprensa." Estes resultados abrem caminho para novas terapias para outras doenças mais comuns. "
" Teoricamente, qualquer coisa que é uma deficiência enzimática pode ser tratada com este mecanismo. O campo está aberto para isso ”, concluiu o Dr. Daskalakis. “A parte importante é que esse vírus pode ser usado com segurança para engenharia genética.”
