Segunda-feira 28 de janeiro de 2013 - Uma nova tecnologia de células-tronco que transforma células da pele do paciente em células cardíacas permitiu aos cientistas imitar uma rara doença cardíaca hereditária, abrindo caminho para o desenvolvimento de novos tratamentos possíveis, de acordo com um novo artigo publicado na Nature .
A condição rara, chamada displasia ventricular direita arritmogênica / cardiomiopatia, ou ARVD / C, é um defeito cardíaco genético que perturba o ritmo e o ritmo do batimento cardíaco normal. A deterioração do músculo cardíaco pode levar à insuficiência cardíaca e, de acordo com pesquisadores do Instituto de Cardiologia e Vascular Johns Hopkins, é uma das principais causas de morte súbita em atletas jovens.
Os pacientes geralmente não apresentam sintomas até os vinte anos, tornando a ARVD / C particularmente desafiador para diagnosticar e tratar. Mas usando a tecnologia desenvolvida pelo ganhador do Nobel de Medicina Shinya Yamanaka, em 2012, os pesquisadores coletaram amostras de pele de adultos com ARVD / C e desenvolveram células cardíacas semelhantes a ARVD / C em um laboratório.
Pesquisadores do Sanford-Burnham Medical Research Institute e a Universidade Johns Hopkins, em Baltimore, coletaram amostras de pele de pacientes adultos com ARVD / C. Eles acrescentaram moléculas para reverter o desenvolvimento dessas células adultas da pele até o estágio embrionário, manipulando-as para produzir um suprimento ilimitado de células do músculo cardíaco. Nestas células musculares cardíacas jovens específicas do paciente, os pesquisadores superativaram uma proteína chamada PPARg, que estimulou as células do músculo cardíaco a se comportarem como células do coração doentes semelhantes àquelas em pacientes com ARVD / C.
“É difícil demonstrar que um modelo de doença em um prato é clinicamente relevante para uma doença de início na idade adulta. Mas fizemos uma descoberta chave aqui - podemos recapitular os defeitos desta doença apenas quando induzimos o metabolismo adulto. Este é um avanço importante, considerando que os sintomas de ARVD / C geralmente não surgem até a idade adulta jovem. No entanto, as células-tronco com as quais estamos trabalhando são de natureza embrionária ”, disse Huei-Sheng Vincent Chen, MD, Ph.D., professor associado da Sanford-Burnham e autor sênior do estudo em um comunicado à imprensa.
Não há atualmente nenhuma maneira de prevenir o ARVD / C, os pesquisadores estão otimistas de que novas experiências irão ajudá-los a resolver mistérios sobre essa condição muitas vezes fatal. Chen espera iniciar testes pré-clínicos com células cardíacas replicadas, desta vez testando drogas nas células.
"Com este novo modelo, esperamos estar agora em um caminho para desenvolver melhores terapias para esta doença com risco de vida", disse Daniel. Juiz, MD, cardiologista, especialista em ARVD / C e diretor médico do Centro de Cardiopatias Herdadas da Escola de Medicina da Universidade Johns Hopkins, em um comunicado de imprensa.
