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Resultados Iniciais do Ensaio Internacional de Células-Tronco para EMAR mostram Recaídas Reduzidas, Menos Deficiência |

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Anonim

23 de março de 2018

Muitas pessoas com esclerose múltipla recorrente-remitente (EMRR) se saem bem em drogas modificadoras de doenças. Para aqueles que não o fazem, o interesse em transplantes de células-tronco - seja para “reinicializar” o sistema imunológico ou para reparar a mielina danificada - vem crescendo nos últimos anos.

No chamado ensaio MIST, cujos resultados preliminares foram lançado em 18 de março na Sociedade Europeia para Transplante de Osso e Medula em Lisboa, Portugal, o transplante autólogo de células-tronco hematopoéticas (AHSCT) - o tipo de terapia com células-tronco que “reinicia” o sistema imunológico - parece ser muito superior à terapia medicamentosa a população estudada.

Os resultados apresentados em Lisboa são dos primeiros três anos de um estudo que está programado para acompanhar as pessoas inscritas por cinco anos, e são, portanto, considerados preliminares.

Aqui estão alguns dos detalhes do estudo. Ensaio MIST:

110 pessoas com EMRR ativo foram recrutadas e aleatoriamente designadas para receber ou AHSCT ou drogas modificadoras da doença.

  • O ensaio foi realizado em Chicago; Sheffield, Inglaterra; Uppsala, Suécia; e São Paulo, Brasil.
  • Dentro de um ano, apenas uma pessoa que teve um transplante de células estaminais teve uma recaída, enquanto 39 recaídas ocorreram no grupo que tomava medicamentos de EM.
  • Após três anos, 6% dos o grupo de células-tronco experimentou a progressão da incapacidade, enquanto 60% das pessoas que receberam terapia farmacêutica pioraram seu nível de incapacidade.
  • Alguns daqueles cujo nível de incapacidade progrediu no braço de tratamento do medicamento do estudo foram posteriormente transferidos para o braço de transplante Depois disso, seus escores de incapacidade melhoraram.
  • Não houve efeitos colaterais significativos relatados no braço AHSCT.
  • "Estamos muito animados com essas descobertas altamente encorajadoras", diz Basil Sharrack, MD, PhD, professor honorário. de neurologia clínica e neurologista consultor no Royal Hallamshire Hospital, em Sheffield, investigador principal do Centro de Pesquisas Biomédicas de Sheffield e co-investigador do estudo MIST.

O que significa 'reinicializar' o sistema imune? Sistema

Na EM, o sistema imunológico de uma pessoa ataca o sistema nervoso, especificamente o material gordo protetor chamado mielina que envolve fibras nervosas no sistema nervoso central.

Isso pode levar a nervos danificados e tecido cicatricial, que por sua vez, prejudica a capacidade do cérebro de enviar sinais por todo o corpo.

A combinação de nervos danificados e sinais nervosos rompidos pode causar sintomas como fadiga, dormência, dor, fraqueza muscular, dificuldade para andar e incapacidade de controlar a bexiga ou O julgamento do MIST usou um processo de três etapas para reconstruir o sistema imunológico dos participantes, na tentativa de devolvê-los ao seu estado anterior à MS.

As próprias células-tronco da pessoa são colhidas de seu sangue e osso. medula, congelada e armazenada

A quimioterapia de alta dose é usada para acabar com o sistema imunológico.

  • As células-tronco são descongeladas e devolvidas à corrente sanguínea da pessoa para começar a construir um novo sistema imunológico. maneira saudável, proteger
  • A recuperação de um transplante de células-tronco leva tempo, com o receptor geralmente permanecendo no hospital por semanas ou mesmo meses após o transplante; a reconstrução completa do sistema imunológico leva de três a seis meses, de acordo com a National Multiple Sclerosis Society.
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MIST é um passo na direção certa, mas não responde a uma pergunta chave De acordo com Jeffery Cohen, MD, professor da Faculdade de Medicina de Cleveland Clinic Lerner e diretor de terapia experimental no Mellen Center for Multiple Clinical da Cleveland Clinic Esclerose Tratamento e Pesquisa, MIST é um passo na direção certa, mas na sua opinião, não totalmente satisfatório.

Dr. Cohen foi um dos organizadores de uma conferência internacional sobre terapia baseada em células para EM que reuniu mais de 70 dos principais especialistas do mundo nesta área no outono de 2015. Os participantes revisaram as descobertas até o momento para terapias específicas baseadas em células e discutiram quais ensaios clínicos são necessários para determinar a abordagem mais promissora para tratar a EM.

Na edição de 21 de julho de 2017 da revista

Cérebro

, os organizadores, incluindo Cohen, publicaram um documento que incluía o próximo recomendado passos para a terapia baseada em células em EM “Recomendamos um estudo randomizado de AHSCT, o que este estudo fez. Isso é um plus. No entanto, este estudo não comparou o AHSCT às terapias mais eficazes para a esclerose múltipla. Apenas 22 dos 55 pacientes no braço de controle foram tratados com uma das terapias MS altamente eficazes, o natalizumabe [Tysabri], "diz Cohen. " O restante foi tratado com dimetil fumarato [Tecfidera], fingolimod [Gilenya], interferão beta [Avonex, Rebif, Betaseron, Extavia] ou acetato de glatirâmero [Copaxone, Glatopa], que não são muito potentes, ou com mitoxantrona [Novantrone], que é mais potente, mas raramente é usado agora, se de todo, devido a neoplasia secundária e cardiotoxicidade ”, Cohen continua.

“ Assim, o estudo MIST não abordou a questão-chave: Como o AHSCT se compara à melhor terapia aprovada disponível em EM? ”

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