Terapia Genética Retarda Osteoartrite em Camundongos, Descobre Estudo |

Anonim

QUARTA-FEIRA, 13 de março de 2013 - Uma terapia genética que protege a cartilagem poderia um dia tratar a osteoartrite, uma condição que afeta mais da metade da população idosa, segundo um estudo publicado na revista Science Translational Medicine

A osteoartrite (OA) é uma resposta natural à quebra da cartilagem articular - um material esponjoso que impede que os ossos se esfreguem uns contra os outros. Como a cartilagem se dilui devido à idade ou devido a uma lesão, essa barreira se rompe e o atrito causa dor. A única cura é a cirurgia de substituição articular, que pode resultar em complicações cirúrgicas. Esta terapia genética retarda o desenvolvimento da doença em camundongos. “Descobrimos que a terapia genética protege da osteoartrite”, diz Brendan Lee, MD, PhD, geneticista do Baylor College of Medicine e co-autor do estudo. "Mesmo se você atrasar a substituição da articulação em 10 anos, você pode ter um grande impacto na qualidade de vida, assim como nos gastos com saúde."

Dr. Lee e sua equipe atacaram um gene específico dentro da cartilagem articular chamado proteoglicano ou PRG4. Este gene é responsável pela produção de lubrina, uma proteína que lubrifica a articulação e protege a cartilagem dos efeitos da velhice. Os cientistas injetaram ratos danificados nas articulações com PRG4 dentro de um vírus, que espalhou o gene por toda a área e estimulou a produção de lubrina. A lubrificação extra diminuiu significativamente o desenvolvimento de OA sem efeitos colaterais perceptíveis.

“Você sempre tem que se preocupar que se você fizer muito de algo que você afeta o esqueleto”, diz Lee. "Até onde sabemos, não parece haver um efeito adverso de se produzir lubrificante demais na cartilagem desses camundongos".

A abordagem de Lee à terapia genética é um tanto nova. A maioria das pesquisas sobre OA concentra-se na inibição da osteoartrite, uma vez iniciada - e não contra a doença antes de começar. Pesquisadores surgiram com a ideia enquanto estudavam desordens esqueléticas causadas por defeitos genéticos raros. Eles decidiram simular os distúrbios “quebrando” genes diferentes até que pudessem identificar um que contribuiu para a osteoartrite.

“Se você desligar o motor, seu carro não liga mais, então você sabe que o motor é responsável por ligar o carro. ”, Diz Merry Ruan, doutoranda e geneticista no Baylor College of Medicine e principal autora do estudo. “Se você quebrar um gene e algo der errado, você sabe do que o gene é responsável.”

As descobertas são importantes, no entanto, Dr. Brian Walitt, reumatologista do Centro Médico da Universidade de Georgetown, que não era afiliado ao estudo. , adverte os leitores contra a aplicação de estudos em animais para as condições humanas

“A cartilagem de rato não é cartilagem humana, e as articulações de ratos não são articulações humanas”, diz o Dr. Walitt. “Temos que ter cuidado, especialmente em ficar muito animado em estudos que não são em humanos. Você tem que ser guardado em seu entusiasmo. ”

Lee concorda com Walitt, dizendo que uma das fraquezas do estudo é sua confiança em um modelo animal. E mesmo que a terapia tenha sido aprovada para uso humano, Lee diz que só poderia retardar a perda de cartilagem, e não recuperá-la. Isso significa que as pessoas que já sofrem de osteoartrite não receberão muito alívio da terapia genética.

“A parte mais fraca é que, em termos da descoberta, ainda não achamos que seria suficiente regenerar a cartilagem”, acrescenta Lee. . "Para as pessoas que têm doença em estágio tardio, essa terapia não seria suficiente."

Os pesquisadores de Baylor planejam testar o tratamento em cavalos até 2014 e depois passar para primatas não humanos se os testes forem bem sucedidos. O objetivo a longo prazo é tratar a OA na fase de testes clínicos, e não é uma tarefa que eles possam fazer sozinhos. Os pesquisadores dizem que a indústria deve se unir e compartilhar os avanços da tecnologia para criar um plano de tratamento abrangente.

"Tão comum quanto a osteoartrite pode ser, não há terapia que altere significativamente o curso da doença", diz Ruan. "Você não pode simplesmente dar remédios a alguém para resolver o problema".

arrow