Índice:
- A promessa das células-tronco
- Transplante de células-tronco: 'A Hard Road'
- Mas Bexfield melhorou gradualmente durante o resto de sua estadia e conseguiu evitar uma infecção grave - algo que os pesquisadores estão atentos quando os sistemas imunológicos dos participantes estão comprometidos. Mesmo depois de ser dispensado, Bexfield diz: “Seu sistema imunológico é tão baixo que você precisa ter muito cuidado com cada alimento que ingere, com quem você vê. Eu estava basicamente em isolamento. ”
- Quando o HALT-MS iniciar seu ensaio de fase 3 (chamado BEAT-MS) no início de 2018, diz Racke, ele inscreverá cerca de 120 participantes , com idades entre 18 e 50 anos, com esclerose múltipla recorrente-remitente. Para se qualificar para o estudo, ele diz, você deve ter falhado em alcançar resultados bem-sucedidos em duas diferentes terapias modificadoras da doença, como demonstrado por uma recaída em uma atividade de MRI e no outro.
Alguns anos atrás, a Everyday Health relatou um ensaio clínico chamado HALT-MS. Este estudo em andamento é um dos vários nos últimos anos para investigar transplantes de células-tronco para esclerose múltipla (MS), em que as células-tronco de uma pessoa são colhidas antes de um ciclo de quimioterapia para destruir quase completamente o sistema imunológico, após o qual a haste As células são infundidas de volta no corpo.
O HALT-MS é um dos mais proeminentes estudos em andamento envolvendo transplantes de células-tronco para a esclerose múltipla, e seus pesquisadores estão focados em tornar o transplante um tratamento comum para a esclerose múltipla. Mas primeiro, eles precisam comparar diretamente o transplante com os melhores tratamentos baseados em medicamentos atualmente disponíveis - o que é exatamente o que a fase 3 do estudo fará.
Se você está potencialmente interessado em participar de futuros testes clínicos, ou apenas ansioso Para saber onde o tratamento MS pode ser dirigido, aqui está uma visão geral do que os pesquisadores esperam aprender na próxima fase do estudo e o que pode significar para os participantes.
A promessa das células-tronco
A idéia por trás do transplante de células tronco é para substituir um sistema imunológico defeituoso - no caso de MS, um que ataca as bainhas de mielina dos nervos - com um que reconhece adequadamente esses nervos como tecido do próprio corpo e não os ataca. Às vezes é chamado de “reinicializar” o sistema imunológico, e a esperança em todos os casos é que o “novo” sistema imunológico nunca começa a atacar as células nervosas da maneira que o antigo sistema imunológico fez.
Transplantes de células-tronco demonstraram isso com eficácia mista. Em um estudo publicado em abril de 2017 na revista JAMA Neurology , os pesquisadores descobriram que dentro de um grupo de 281 pessoas com EM - a maioria das quais tinha formas progressivas de esclerose múltipla - que tiveram o tratamento entre 1995 e 2006, 46 por cento não experimentaram progressão da doença nos cinco anos após o transplante. Os mais jovens e aqueles com esclerose múltipla recorrente foram mais propensos a ter sua doença interrompida pelo procedimento.
Transplantes de células-tronco também apresentam alguns riscos, incluindo baixa contagem de células sangüíneas, infecções, problemas gastrointestinais, coágulos sanguíneos, dor e Até mesmo a morte
Mas Michael Racke, MD, neurologista do Centro Médico Wexner da Ohio State University em Columbus e pesquisador do estudo HALT-MS, afirma que a eficácia e a segurança dos transplantes de células-tronco continuam melhorando desde 2006, quando os primeiros participantes foram selecionados para inscrição na fase 2 do HALT-MS.
Dos três principais ensaios que publicaram resultados nos últimos anos - incluindo HALT-MS - todos mostraram uma taxa de 70 por cento de sucesso na paralisação da atividade da doença cinco anos após o procedimento. A atividade da doença foi medida por recaídas, progressão da incapacidade ou aparecimento de novas lesões na ressonância magnética.
“Como em toda a medicina, nós apenas continuamos a melhorar nas coisas que fazemos”, diz Racke, observando que a taxa de mortalidade de transplantes de células-tronco caiu de cerca de 3,5% antes de 2006 para cerca de 0,3% desde então.
Transplante de células-tronco: 'A Hard Road'
Um participante na fase 2 do HALT-MS foi Dave Bexfield, Um residente do Novo México que foi diagnosticado com esclerose múltipla 11 anos atrás, aos 37 anos. Ele é o fundador e editor do ActiveMSers, um site de suporte para pessoas com esclerose múltipla com foco em fitness que também cobre a literatura científica sobre transplantes de células-tronco. > "Eu estava ficando desesperado", diz Bexfield de sua condição física quando se matriculou no julgamento em 2010. Nos últimos seis meses, ele passou de bengala ocasionalmente a usar andador o tempo todo, e sua destreza manual e a cognição estava piorando rapidamente. Ele teve que treinar com sua irmã, uma fisioterapeuta, para poder andar os 100 metros sem ajuda para se qualificar para o julgamento, o que ele diz ter criado “grande e maior estresse” na época.
Todo o processo de transplante, diz Bexfield, era "uma estrada difícil", devido aos constantes testes e, especialmente, aos medicamentos quimioterápicos envolvidos durante as três semanas de internação hospitalar. Após a primeira semana, durante a qual a quimioterapia foi dada, ele ainda estava se sentindo “decente”. Então, ele diz, “a quimioterapia realmente começou a acontecer. Eu fiquei na cama por cerca de quatro dias seguidos”, e uma vez desmaiada
Mas Bexfield melhorou gradualmente durante o resto de sua estadia e conseguiu evitar uma infecção grave - algo que os pesquisadores estão atentos quando os sistemas imunológicos dos participantes estão comprometidos. Mesmo depois de ser dispensado, Bexfield diz: “Seu sistema imunológico é tão baixo que você precisa ter muito cuidado com cada alimento que ingere, com quem você vê. Eu estava basicamente em isolamento. ”
As melhorias dramáticas que ele experimentou após o procedimento, Bexfield diz, mais do que compensaram os riscos e o desconforto que ele sofreu. “Nos primeiros dois meses, eu passei de mal poder caminhar até andar 500 metros.” Sua névoa de cérebro foi esclarecida e sua força melhorou “em todos os níveis”.
Essas melhorias duraram cerca de quatro. Depois disso, Bexfield diz: “Eu notei que minhas pernas não estavam funcionando tão bem.” Ele agora volta a usar um andador o tempo todo, mas em todas as áreas, exceto andar, ele ainda se sente muito melhor do que antes. transplante. “Eu faria esse tratamento 100 vezes. Foi tão valioso ”, diz ele.
Quando o HALT-MS iniciar seu ensaio de fase 3 (chamado BEAT-MS) no início de 2018, diz Racke, ele inscreverá cerca de 120 participantes , com idades entre 18 e 50 anos, com esclerose múltipla recorrente-remitente. Para se qualificar para o estudo, ele diz, você deve ter falhado em alcançar resultados bem-sucedidos em duas diferentes terapias modificadoras da doença, como demonstrado por uma recaída em uma atividade de MRI e no outro.
Cerca de metade dos participantes será aleatoriamente para receber transplantes de células-tronco, enquanto a outra metade receberá a melhor terapia de medicação possível, conforme determinado individualmente. Os participantes de ambos os grupos serão acompanhados por cinco anos.
Racke enfatiza que, além de analisar os resultados relacionados à doença, a fase 3 também irá comparar os custos dos tratamentos em ambos os grupos. Ele observa que muitos tratamentos com medicamentos para esclerose múltipla custam de US $ 70.000 a US $ 90.000 por ano, enquanto o custo de um transplante de células estaminais no estado de Ohio foi entre US $ 40.000 e US $ 100.000 - com efeitos benéficos que duraram anos. O que é ainda mais importante ressaltar ”, diz Racke, é que os transplantes de células-tronco funcionaram“ significativamente melhor em pacientes que na verdade eram muito piores. Então, esperamos que seja algo que, no futuro, possa ser uma opção significativa para pessoas com EM muito ruim. ”
