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SEGUNDA-FEIRA, 10 de dezembro de 2012 - Há um ano, parecia que Emily Whitehead, uma esperta e viva Filadélfia de 7 anos velho, estava enfrentando a morte iminente. Durante algum tempo, a jovem tinha lutado contra a leucemia linfoblástica aguda, uma forma agressiva da doença que geralmente é tratada com quimioterapia e outras drogas de longo prazo. Embora tenha inicialmente respondido aos tratamentos padrão para a leucemia, Emily recaía continuamente, primeiro em outubro de 2011 e, novamente, em fevereiro de 2012.
"Disseram-nos que tínhamos chegado a 48 horas de tomar uma decisão, ou ela poderia começar têm falência de órgãos ", disse Tom Whitehead, pai de Emily em um vídeo filmado pelo Hospital Infantil da Filadélfia.
Assim, com um lampejo de esperança, os pais de Emily recorreram à Children's para o que os médicos dizem ser um tratamento de leucemia versão projetada das células T do paciente que são projetadas para se multiplicar rapidamente no paciente e destruir a leucemia. As células T são linfócitos, células brancas do sangue que são parte integrante da capacidade do sistema imunológico de combater as células B da leucemia. As células T de Emily foram projetadas para "ir atrás de células cancerígenas e matá-las", disse o oncologista pediatra Stephan Grupp, MD do Hospital Infantil da Filadélfia, no vídeo.
Desde que Emily foi tratada no hospital em abril de 2011, ela permaneceu livre de câncer, e sua leucemia é considerada em remissão completa. Em junho passado, ela voltou para casa e, desde então, está saudável e está de volta à escola. "Verificamos a medula óssea pela possibilidade de doença em dois pontos", disse o Dr. Grupp. "Nós checamos ela três meses e agora seis meses depois do tratamento. Ela não tem nenhuma doença."
Grupp acrescentou: "Precisamos tratar um número maior de pacientes antes de entendermos o que a taxa de sucesso pode realmente ser."
O tratamento recebido pela Emily, conhecido como CTL019 ou CART19, foi desenvolvido para leucemia avançada que não responde aos tratamentos padrão. Enquanto a grande maioria dos pacientes pediátricos de leucemia responde à quimioterapia, Emily está entre uma pequena fração que não vê resultados duradouros e nos quais as células B passam por tratamentos de quimioterapia.
De acordo com o National Cancer Institute, uma divisão da Nos Institutos Nacionais de Saúde, a leucemia linfoblástica aguda é o câncer mais comumente diagnosticado em crianças, representando 23% dos diagnósticos de câncer em menores de 15 anos. Nos Estados Unidos, aproximadamente 30 a 40 pessoas por milhão são diagnosticadas com esse tipo de leucemia. ano.
Esperança genuína para pacientes com câncer pediátrico?
Alguns especialistas permanecem céticos quanto à promessa do tratamento recebido por Emily. John Letterio, MD, oncologista pediátrico do Rainbow Babies & Hospital Infantil de Hospitais Universitários em Cleveland, diz que não tem certeza se o tratamento será tão bem-sucedido em todos os pacientes. "Mas para ver respostas completas em vários pacientes, isso logo no início do desenvolvimento é muito, muito promissor. Isso sugere que a aplicação disso será significativa, e certamente para muitos pacientes fornecerá uma opção de cura onde não há outro." Os pesquisadores que trabalham com o Grupp disseram que o tratamento com células T está em desenvolvimento há algum tempo. Em um estudo clínico inicial realizado em agosto de 2011, o tratamento mostrou-se eficaz em 9 de 12 adultos com leucemia linfocítica crônica, ou CLL.
Mas existem sérios inconvenientes. Pouco depois de receber suas células T, Emily ficou gravemente doente. As células T ativaram o sistema imunológico de Emily, e a criança foi enviada para os cuidados intensivos. Grupp prescreveu dois medicamentos que ajudam a direcionar a resposta imune, que trabalhou para neutralizar os efeitos tóxicos do tratamento de células T, e agora Emily fez uma recuperação completa.
"Desde aquela época ela tem sido ótima. Ela está feliz e saudável e voltou para a escola no outono", disse a mãe de Emily, Kari Whitehead no vídeo. "CART19 foi realmente a única opção que restou para Emily, e embora não tivéssemos certeza de como iria funcionar, porque ela era a primeira criança, ainda nos sentimos inscrevendo-a no julgamento - mesmo que não funcionasse - isso lhes daria um pouco mais de informação e, com sorte, aprenderiam algo e seriam capazes de ajudar outras crianças. "
